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FDA 批复孤儿药物 Selexipag 治疗肺动脉高压

2021-12-13 02:24:41 来源:
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12 月 21 日,新泽西州 FDA 批准后 Uptri(selexipag)吗啡用于疗程肺部颈动脉压缩空气病变,肺部颈动脉压缩空气是一种慢性、进展性及令人虚弱的罕有癌症,它可引致丧生或移植需求。「Uptri 为肺部颈动脉压缩空气病变提供了一种额外的疗程选择,」FDA 小儿剂评价与研究中心小儿剂评价办公室主任、医学博士 Unger 称。「FDA 支持一直努力为罕有病提供新的疗程选择。」

肺部颈动脉压缩空气是瓣膜与肺部彼此间颈动脉内产生的心肌梗死。该性疾病可引致瓣膜左侧兼职比出现异常更加努力,这使得锻炼能力受到限制,并引致呼吸气短及其它更为严重的并发症。Uptri 总称一类叫 IP 环素受体激动剂的口服小儿剂。这款小儿剂通过松弛肺部壁肌肉、使肺部扩张、降低向肺部输送体液的肺部升高的压力而发挥作用。

Uptri 的可用性及有效性在一项有 1156 名肺部颈动脉压缩空气病变参与的近十年临床试验中得到确切。Uptri 与安慰剂相比,显示降低了病变因肺部颈动脉压缩空气而引致的就医,降低了性疾病进展的可能会。在这项试验中,受试者暴露于这款小儿剂的不等周期为 1.4 年。

临床试验中,以 Uptri 疗程的病变常见的副作用有头痛、腹泻、下巴疼痛、白痴、肌肉疼痛、抽搐、极度疼痛及脸红。Uptri 被授予了养大小儿教师资格。养大小儿教师资格提供了一些激励预防措施,如税抵免、申请者费用豁免及市场竞争独占权教师资格,以此帮助及期望罕有病小儿剂的开发。Uptri 由旧金山的爱可泰隆他的公司股票销售。

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撰稿: 冯志华

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